18 Августа 2022, Четверг 20:31
USD MOEX 00,00   EUR MOEX 00,00   CNY MOEX 00,00
$ 00,00 | € 00,00 | ¥ 00,00
Сергей Королёв
В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей

В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей

10.12.2021 12:08
В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей
Фото: Novartis


Информация о самом дорогом в мире препарате «Золгенсма» внесена в Государственный реестр лекарственных средств. Документы на его регистрацию были поданы швейцарской компанией «Новартис Фарма» в Минздрав в июле 2020 года.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – группа наследственных заболеваний, в ходе которых возникает поражение двигательных нейронов спинного мозга, что приводят к прогрессирующей атрофии мышц, в том числе обеспечивающих дыхание. «Золгенсма» – первый генный препарат для лечения СМА, заменяющий недостающий или дефектный ген SMN1, который отвечает за выживаемость мотонейронов. Он применяется для детей до двух лет и вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут.

Препарат разрабатывался более 20 лет и стал доступен в 2019 году. Стоимость лекарства $2,1 млн, но достаточно одноразового введения, чтобы смертельно больной ребенок выздоровел. «Золгенсма» занесен в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире. Его цена объясняется колоссальными издержками, которых потребовала его разработка, и сравнительно небольшим числом пациентов по всему миру.


| Препарат разрабатывался более 20 лет и стал доступен в 2019 году. Стоимость лекарства $2,1 млн


Ранее ввоз препарата осуществлялся только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями ФЗ «Об обращении лекарственных средств». В частности, требовалось решение врачебной комиссии медучреждения, а также одобрение Минздрава. На сегодняшний день использовать «Золгенсма» в РФ могут два федеральных центра, сотрудники которых прошли обучение в компании Novartis.

5 января 2021 года указом президента был создан Фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями з «Круг добра». За время работы он уже одобрил лечение дорогостоящим препаратом четырем детям. Минздрав также предложил разрешить «Кругу добра» закупать зарегистрированные в РФ лекарства до их ввода в гражданский оборот, что позволит избежать бюрократических проблем с ожиданием производства российской упаковки.

«Золгенсма» – третий препарат для лечения СМА, который Минздрав одобрил для применения в России. В 2019 году была одобрена «Спинраза» американской компании Biogen, в 2020-м – «Эврисди» швейцарской F. Hoffmann-La Roche. Они тоже недешевы, их стоимость измеряется сотнями тысяч долларов, но они, в отличие от «Золгенсма», не дают полного исцеления.


Автор: Сергей Демин

Читайте также
Ретейлеры просят разрешить параллельный импорт некоторых алкогольных брендов
Торговые сети обеспокоены вероятным дефицитом алкогольной продукции на прилавках перед новогодними...
Минздрав России обновил рекомендации по лечению коронавируса
Российское Министерство здравохранения опубликовало новую версию методических рекомендаций по...
Глава МЧС Куренков вылетел в Рязанскую область на тушение пожаров
Пожары в Рязанской области, по заявлению региональных властей, распространились на площади 181 га....
Большинство россиян не поддержали идею усыновления детей иностранцами
Больше половины российских граждан считают, что детям лучше оставаться в России, чем отправляться с ...