В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей

Информация о самом дорогом в мире препарате «Золгенсма» внесена в Государственный реестр лекарственных средств. Документы на его регистрацию были поданы швейцарской компанией «Новартис Фарма» в Минздрав в июле 2020 года.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – группа наследственных заболеваний, в ходе которых возникает поражение двигательных нейронов спинного мозга, что приводят к прогрессирующей атрофии мышц, в том числе обеспечивающих дыхание. «Золгенсма» – первый генный препарат для лечения СМА, заменяющий недостающий или дефектный ген SMN1, который отвечает за выживаемость мотонейронов. Он применяется для детей до двух лет и вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут.

Препарат разрабатывался более 20 лет и стал доступен в 2019 году. Стоимость лекарства $2,1 млн, но достаточно одноразового введения, чтобы смертельно больной ребенок выздоровел. «Золгенсма» занесен в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире. Его цена объясняется колоссальными издержками, которых потребовала его разработка, и сравнительно небольшим числом пациентов по всему миру.

| Препарат разрабатывался более 20 лет и стал доступен в 2019 году. Стоимость лекарства $2,1 млн

Ранее ввоз препарата осуществлялся только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями ФЗ «Об обращении лекарственных средств». В частности, требовалось решение врачебной комиссии медучреждения, а также одобрение Минздрава. На сегодняшний день использовать «Золгенсма» в РФ могут два федеральных центра, сотрудники которых прошли обучение в компании Novartis.

5 января 2021 года указом президента был создан Фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями з «Круг добра». За время работы он уже одобрил лечение дорогостоящим препаратом четырем детям. Минздрав также предложил разрешить «Кругу добра» закупать зарегистрированные в РФ лекарства до их ввода в гражданский оборот, что позволит избежать бюрократических проблем с ожиданием производства российской упаковки.

«Золгенсма» – третий препарат для лечения СМА, который Минздрав одобрил для применения в России. В 2019 году была одобрена «Спинраза» американской компании Biogen, в 2020-м – «Эврисди» швейцарской F. Hoffmann-La Roche. Они тоже недешевы, их стоимость измеряется сотнями тысяч долларов, но они, в отличие от «Золгенсма», не дают полного исцеления.

Автор: Сергей Демин