27 Января 2022, Четверг 03:08
USD MOEX 00,00   EUR MOEX 00,00   CNY MOEX 00,00
$ 00,00 | € 00,00 | ¥ 00,00
Сергей Королёв
В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей

В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей

10.12.2021 12:08
В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей
Фото: Novartis


Информация о самом дорогом в мире препарате «Золгенсма» внесена в Государственный реестр лекарственных средств. Документы на его регистрацию были поданы швейцарской компанией «Новартис Фарма» в Минздрав в июле 2020 года.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – группа наследственных заболеваний, в ходе которых возникает поражение двигательных нейронов спинного мозга, что приводят к прогрессирующей атрофии мышц, в том числе обеспечивающих дыхание. «Золгенсма» – первый генный препарат для лечения СМА, заменяющий недостающий или дефектный ген SMN1, который отвечает за выживаемость мотонейронов. Он применяется для детей до двух лет и вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут.

Препарат разрабатывался более 20 лет и стал доступен в 2019 году. Стоимость лекарства $2,1 млн, но достаточно одноразового введения, чтобы смертельно больной ребенок выздоровел. «Золгенсма» занесен в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире. Его цена объясняется колоссальными издержками, которых потребовала его разработка, и сравнительно небольшим числом пациентов по всему миру.


| Препарат разрабатывался более 20 лет и стал доступен в 2019 году. Стоимость лекарства $2,1 млн


Ранее ввоз препарата осуществлялся только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями ФЗ «Об обращении лекарственных средств». В частности, требовалось решение врачебной комиссии медучреждения, а также одобрение Минздрава. На сегодняшний день использовать «Золгенсма» в РФ могут два федеральных центра, сотрудники которых прошли обучение в компании Novartis.

5 января 2021 года указом президента был создан Фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями з «Круг добра». За время работы он уже одобрил лечение дорогостоящим препаратом четырем детям. Минздрав также предложил разрешить «Кругу добра» закупать зарегистрированные в РФ лекарства до их ввода в гражданский оборот, что позволит избежать бюрократических проблем с ожиданием производства российской упаковки.

«Золгенсма» – третий препарат для лечения СМА, который Минздрав одобрил для применения в России. В 2019 году была одобрена «Спинраза» американской компании Biogen, в 2020-м – «Эврисди» швейцарской F. Hoffmann-La Roche. Они тоже недешевы, их стоимость измеряется сотнями тысяч долларов, но они, в отличие от «Золгенсма», не дают полного исцеления.


Автор: Сергей Демин

Читайте также
Фондовый рынок в России переживает рекордный обвал
Возросшие международные геополитические риски спровоцировали лавинообразные панические распродажи....
Россия готовится к новой волне коронавируса
Главную угрозу власти видят в распространении последнего штамма «омикрон». Глава Роспотребнадзора...
Минздрав приостановил поставки одной из трех российских вакцин от коронавируса
Препараты «ЭпиВакКорона» и «ЭпиВакКорона-H» не поступали в регионы с начала 2022 года. Этими...
Центробанк предложил запретить криптовалюты в России
Новость спровоцировала резкое падение курса биткойна и его менее популярных аналогов. Жесткий...